جرى الموافقة على أول علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال وذلك بحسب ما أفادت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على أن يُعطى للفئة العمرية التي تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات بناءً على الأدلة المتاحة!
بعد التطرق إلى دراسة حديثة عن مرضى السكري الصغار المهددون بالإصابة بالخرف، تعرفي هنا على علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال نشرت تقرير حوله قناة “سي أن أن” الأميركية، وقالت إن الدواء من شركة “Sarepta Therapeutics”.
مرض عضلي قد يسلب الأطفال قدرتهم على المشي
في تجربة سريرية جارية، يجب أن يثبت الدواء فعاليته في تحسين الوظيفة الجسدية والتنقل لدى مرضى الضمور العضلي الدوشيني، حتى يبقى في السوق، بحسب ما أوضحت إدارة الغذاء والدواء، في 22 يونيو/حزيران الجاري، وكانت هذه أول مرة يتم فيها التصديق على علاج من هذا النوع من خلال منحه موافقة مُسرّعة. وجاءت هذه الخطوة بعد تقديم العائلات توصيات عاطفية خلال اجتماع للجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء الشهر الماضي.
ويُسبّب الضمور العضلي الدوشيني ضعفاً تدريجياً في العضلات، بحيث يمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي خلال فترة المراهقة، والكثير منهم لا يعيشون بشكل جيد في الثلاثينيات من العمر، ويصيب هذا المرض معدل واحد من 3.300 طفل، وقالت شركة “Sarepta”، إن العلاج المسمى “Elevidys”، سيُكلف 3.2 مليون دولار لكل مريض.
الدواء لمن تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات
ذكر بريان أبراهامز، محلل لدى شركة “RBC Capital Market” في وول ستريت، أنه تمت الموافقة على إعطاء الدواء للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات وهي شريحة عمرية تمثل حوالي 6 في المائة من مجمل الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني.
بالمناسبة، يمكنك أن تطلعي على فوائد تمارين البيلاتس للاطفال خصوصاً على صعيد تقوية العضلات ما يمنح الطفل الطاقة اللازمة لتأدية وظائفه المدرسية ويحسن اداءه الرياضي.
وقدّر أن “Sarepta” ستسعّر العقار بـ2.8 مليون دولار لكل مريض، ما قد يدرّ عائدات بقيمة 2.1 مليار دولار من المجموعة الأولية المؤهّلة للدواء، ويعتبر هذا السعر متقارباً مع العلاجات الجينية الأخرى لمرة واحدة، التي تجاوزت 3 ملايين دولار لكل مريض في السنوات الأخيرة.
وقال الدكتور بيتر ماركس، مدير مركز التقييم البيولوجي والبحوث لدى إدارة الغذاء والدواء الأميركية، في بيان صحفي، “تظل إدارة الغذاء والدواء ملتزمة بتسهيل تطوير علاجات جديدة ومبتكرة للحد من أثر الأمراض وتحسين النتائج ونوعية الحياة للمتضررين”.
فيما أوضحت شركة “Sarepta”، في بيان صحافي خاص بها، أنه يتوقع ظهور النتائج الأولى من تجربتها للعقار في أواخر هذا العام.
يمكنك أيضاً أن تتطلعي هنا على علاج الكحة الناشفة للأطفال وعوارضها الطارئة، إذا كان طفلك يعاني منها.
