نور جمال نور جمال 27-06-2023
الموافقة على أول علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال بـ3.2 مليون دولار

جرى الموافقة على أول علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال وذلك بحسب ما أفادت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على أن يُعطى للفئة العمرية التي تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات بناءً على الأدلة المتاحة!

ias

بعد التطرق إلى دراسة حديثة عن مرضى السكري الصغار المهددون بالإصابة بالخرف، تعرفي هنا على علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال نشرت تقرير حوله قناة “سي أن أن” الأميركية، وقالت إن الدواء من شركة “Sarepta Therapeutics”.

مرض عضلي قد يسلب الأطفال قدرتهم على المشي

في تجربة سريرية جارية، يجب أن يثبت الدواء فعاليته في تحسين الوظيفة الجسدية والتنقل لدى مرضى الضمور العضلي الدوشيني، حتى يبقى في السوق، بحسب ما أوضحت إدارة الغذاء والدواء، في 22 يونيو/حزيران الجاري، وكانت هذه أول مرة يتم فيها التصديق على علاج من هذا النوع من خلال منحه موافقة مُسرّعة. وجاءت هذه الخطوة بعد تقديم العائلات توصيات عاطفية خلال اجتماع للجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء الشهر الماضي.

ويُسبّب الضمور العضلي الدوشيني ضعفاً تدريجياً في العضلات، بحيث يمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي خلال فترة المراهقة، والكثير منهم لا يعيشون بشكل جيد في الثلاثينيات من العمر، ويصيب هذا المرض معدل واحد من 3.300 طفل، وقالت شركة “Sarepta”، إن العلاج المسمى “Elevidys”، سيُكلف 3.2 مليون دولار لكل مريض.

الدواء لمن تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات

ذكر بريان أبراهامز، محلل لدى شركة “RBC Capital Market” في وول ستريت، أنه تمت الموافقة على إعطاء الدواء للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات وهي شريحة عمرية تمثل حوالي 6 في المائة من مجمل الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني.

علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال بأكثر من 3 مليون دولار
يتوقع ظهور النتائج الأولى من تجربة العقار أواخر هذا العام

بالمناسبة، يمكنك أن تطلعي على فوائد تمارين البيلاتس للاطفال خصوصاً على صعيد تقوية العضلات ما يمنح الطفل الطاقة اللازمة لتأدية وظائفه المدرسية ويحسن اداءه الرياضي.

وقدّر أن “Sarepta” ستسعّر العقار بـ2.8 مليون دولار لكل مريض، ما قد يدرّ عائدات بقيمة 2.1 مليار دولار من المجموعة الأولية المؤهّلة للدواء، ويعتبر هذا السعر متقارباً مع العلاجات الجينية الأخرى لمرة واحدة، التي تجاوزت 3 ملايين دولار لكل مريض في السنوات الأخيرة.

وقال الدكتور بيتر ماركس، مدير مركز التقييم البيولوجي والبحوث لدى إدارة الغذاء والدواء الأميركية، في بيان صحفي، “تظل إدارة الغذاء والدواء ملتزمة بتسهيل تطوير علاجات جديدة ومبتكرة للحد من أثر الأمراض وتحسين النتائج ونوعية الحياة للمتضررين”.

فيما أوضحت شركة “Sarepta”، في بيان صحافي خاص بها، أنه يتوقع ظهور النتائج الأولى من تجربتها للعقار في أواخر هذا العام.

يمكنك أيضاً أن تتطلعي هنا على علاج الكحة الناشفة للأطفال وعوارضها الطارئة، إذا كان طفلك يعاني منها.

الأمومة والطفل أمراض الطفولة الأطفال الأم والطفل الصحة العامة تقوية العضلات تنمية الطفل صحة الطفل ضمور العضلات الدوشيني علاج جيني مرض عضلي نادر

مقالات ذات صلة

كيف توازنين بين حبك لأطفالك وحاجتك لمساحة خاصة؟
الأمومة والطفل كيف توازنين بين حبك لأطفالك وحاجتك لمساحة خاصة؟ السرّ في هذه العادات البسيطة!
اتّبعي هذه الخطّة!
بالفيديو، اسمحي لرضيعك ان يضع قدمه في فمه
الأم والرضيع بالفيديو، اسمحي لرضيعك ان يضع قدمه في فمه
اكتشفي الأسباب!
الأم العاملة
الأمومة والطفل الأم العاملة: كيف تواجهين التعب، الذنب، والإرهاق العاطفي؟
اعتمدي هذه الأساليب وغيّري حياتكِ!
عن أول مرة بكيت بسبب طفلي
الأمومة والطفل عن أول مرة بكيت بسبب طفلي.. ومتى حسّيت إنني أم فعلًا
دعم الأب وقت الحمل والولادة
الحمل دعم الأب وقت الحمل والولادة: لحظات تبقى في قلب الأم للأبد
اليك أبرزها
طفلي يتعلّق فيني بشكل مفرط
الأمومة والطفل طفلي يتعلّق فيني بشكل مفرط.. هل هذا طبيعي؟
لا تتجاهلي هذه التصرّفات!
كل شوي سؤال
الأمومة والطفل كل شوي سؤال! كيف تتعاملين مع طفلكِ الفضولي بدون ما تتوتري؟
اتّبعيها وستلاحظين الفرق!
ليش ما أحب ألعب مع طفلي؟
الأمومة والطفل ليش ما أحب ألعب مع طفلي؟ عن الملل الطبيعي في الأمومة
اعتمدي هذه الخطوات!
هل فقدتِ نفسك في زحمة الأمومة؟
الأمومة والطفل هل فقدتِ نفسكِ في زحمة الأمومة؟ خطوات لاسترجاع هويتكِ بهدوء
هذه الخطوات لكِ!
كيف تعززين التواصل العائلي في وسط زحمة الحياة اليومية؟
الأمومة والطفل كيف تعززين التواصل العائلي في وسط زحمة الحياة اليومية؟ خطوات بسيطة تغيّر كل شيء!
نصائح ستغيّر حياتك!
ما الذي يجعل مشاعر الأمومة مع الطفل فريدة لا تشبه أي حب آخر؟
الأمومة والطفل ما الذي يجعل مشاعر الأمومة مع الطفل فريدة لا تشبه أي حب آخر؟
إليكِ ما لم تعرفيها من قبل..
طفلك يصرخ في الأماكن العامة؟
الأمومة والطفل طفلك يصرخ في الأماكن العامة؟ هذه الطرق تخفف التوتر وتحتوي الموقف
اتبعيها ولاحظي الفرق بنفسك!

تابعينا على