مصدر الصورة: Image by 8photo على Freepik
طوّر باحثون من جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس علاجًا جينيًا جديدًا للتخلّص من شكل جديد من صرع الأطفال، والذي أظهرت دراسة جديدة أنه يمكن أن يقلّل بشكلٍ كبير من النوبات الناتجة عن هذه المشكلة التي يمكن أن تؤدّي إلى ظهور مشاكل في الجهاز العصبي عند الأطفال.
سعت الدراسة، التي نشرت في مجلة Brain، إلى إيجاد بديل للجراحة للأطفال الذين يعانون من خلل التنسج القشري البؤري، الذي يحدث بسبب تطوّر مناطق الدماغ بشكل غير طبيعي، وهو من بين الأسباب الأكثر شيوعًا للصرع المقاوم للأدوية لدى الأطفال، وعادةً ما يحدث في الفص الجبهي المسؤل عن التخطيط واتّخاذ القرارات.
في تفاصيل هذا البحث
على الرغم من أن الجراحة لإزالة تشوّه الدماغ المصاب قد تكون فعّالة، إلا أن استخدامها محدود للغاية بسبب خطر العجز العصبي الدائم، وبالتالي، قيّم الباحثون في معهد كوين سكوير لطب الأعصاب بجامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس العلاج الجيني القائم على الإفراط في التعبير عن قناة البوتاسيوم التي تنظم استثارة الخلايا العصبيّة في نموذج فأر مصاب بخلل التنسج القشري البؤري في الفص الجبهي.
“ومن المثير للغاية أن نرى أن هذا العلاج الجيني الجديد يمكن استخدامه كبديل فعال للجراحة في المرضى الذين يعانون من خلل التنسج القشري البؤري”-غابرييل ليجناني، مؤلف مشارك، أستاذ، معهد UCL كوين سكوير لطب الأعصاب.
سبق أن ثبت أن العلاجات الجينية تعمل في شكل آخر من أشكال الصرع حيث تنشأ النوبات في الفص الصدغي، ولكن لم يتم اختبارها في خلل التنسج القشري البؤري بعد.
في هذه الحال، أدخل الباحثون جينًا مُصمّمًا لقناة البوتاسيوم يسمى EKC في الفص الجبهي المصاب بالصرع لدى الفئران، ولمزيد من الأمان، استخدموا فيروسًا غير قادر على التكاثر من أجل حمل جين قناة البوتاسيوم.
وقبل إعطاء العلاج، راقب الباحثون نشاط دماغ الفئران لمدة 15 يومًا، ثمّ حقنوا الفيروس الذي يحمل جين EKC أو فيروس التحكّم في منطقة الدماغ المصابة، ثمّ وجدوا أنّ العلاج الجيني ساهم في تقيل النوبات بمعدّل 87% مقارنةً بالمجموعة الضابطة، من دون التأثير على ذاكرة الفأر أو سلوكه.
وقال المؤلف الرئيسي الدكتور فنسنت ماجلوار (معهد كوين سكوير لطب الأعصاب بجامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس): “بعد الدراسة الناجحة على الفئران، نعتقد أن العلاج مناسب للترجمة السريرية، ومع الأخذ في الاعتبار حجم الاحتياجات غير الملباة، يمكن نشره في آلاف الأطفال الذين يتأثرون حاليًا بشدة بسبب النوبات غير المنضبطة.” ما يعني أنّ÷ قادر على التخفيف من عوارض الصرع عند الأطفال.
وأضاف المؤلف المشارك، البروفيسور ديمتري كولمان (معهد كوين سكوير لطب الأعصاب بجامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس): “إن الخطط لإجراء أول تجربة سريرية على الإنسان جارية ومن المخطّط لها في السنوات الخمس المقبلة”.
تم تمويل البحث من قبل مؤسسة مستشفى جريت أورموند ستريت الخيرية للأطفال (GOSH Charity)، ومجلس البحوث الطبية، ومعهد أبحاث الصرع في المملكة المتحدة، وويلكوم. ومنالجدير بالذكر أنّنا سبق وأطلعناكِ على دراسة بيانات جديدة تكشف العوامل الاجتماعيّة التي تؤثّر على صحة الأطفال.
